Une révolution dans l’angioœdème héréditaire : donidalorsen et sebetralstat sont efficaces
Le donidalorsen s'est montré globalement sûr et efficace dans le traitement prophylactique de l'angioœdème héréditaire dans un essai de phase III présenté à l’occasion de l’EAACI 2024. Avec le sebetralstat (médicament des crises utilisable par voie orale) – dont les résultats d’étude sont publiés conjointement dans le NEJM – c’est un changement de paradigme dans une pathologie encore peu accessible au traitement.
Qui pouvait imaginer ça ? Une présentation à l'EAACI 2024, (1) deux publications (2, 3) et un éditorial dans le NEJM. (4) L'angioœdème héréditaire (AOH) est à la pointe des recherches en allergologie en 2024.
Jusqu'ici, peu de traitements pouvaient être proposés aux patients atteints de cette pathologie, qu'elle soit liée à un déficit en C1-inhibiteur ou non (type I ou II). Les différentes thérapeutiques utilisées dans l'AOH visaient à restaurer le contrôle de la production de bradykinine (BK), augmenter l'efficacité de sa dégradation ou encore bloquer les effets de BK sur ses récepteurs. Il s'agit principalement des C1-inhibiteurs, des androgènes atténués tels que le danazol et des anti-fibrinolytiques tels que l'acide tranexamique.
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