CMHO, l’ère des traitements ciblés sur l’expression phénotypique

L'actualité récente dans le domaine de la CMH sarcomérique a été marquée par la publication des résultats de l'étude EXPLORER-HCM, ⁽²⁾ un essai de phase 3 randomisé, en double aveugle, contrôlé contre placebo. Cet essai avait pour finalité de préciser l'efficacité et la sécurité d'utilisation du mavacamten, un inhibiteur de la myosine, sur l'obstruction intraventriculaire gauche dans la CMHO. Cette petite molécule est dotée d'une action modulatrice de la β-myosine cardiaque et réduit l'hypercontractilité myocardique, phénomène considéré comme un mécanisme central de la physiopathologie de l'obstruction associée à la CMH. Il s'agit du premier traitement ciblé de la CMHO.