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Mavacamten : un effet prolongé sur 62 semaines

Réduction des gradients de LVOT, amélioration de la classe fonctionnelle NYHA, remodelage cardiaque… Les patients suivis à long terme après l’étude EXPLORER-LTE et intégrés au suivi MAVA-LTE gardent un bénéfice du traitement par mavacamten à 62,3 semaines.

L'étude EXPLORER-HCM publiée en 2020 dans The Lancet (1) est le plus grand essai clinique randomisé (n=251) jamais réalisé dans la CMHO (gradient ≥50mmHg au repos ou après provocation, symptomatique sous traitement médical optimal). Il s'agissait d'une étude en double aveugle : mavacamten (2,5,  5, 10, ou 15 mg) ou placebo sur une durée de 30 semaines. Sous mavacamten, 37 % des patients (contre 17 % sous placebo) ont atteint le critère primaire d'efficacité - augmentation >1,5mL/kg/min du pic de VO2 avec amélioration NYHA ou >3mL/kg/min sans aggravation NYHA - avec réduction majeure de l'obstruction provoquée (-48 vs -11mmHg, p<0,0001) et amélioration marquée des symptômes (50 % des patients devenant asymptomatiques). En outre, le mavacamten a fait disparaître intégralement l'obstruction d'effort dans 57 % des cas avec une réponse complète (gradient <30mmHg et classe NYHA I) chez 27 % des patients (contre moins de 1 % sous placebo). Du point de vue paraclinique, les auteurs ont noté une diminution rapide et soutenue des taux de NT-proBNP et troponine.

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