Myélome multiple en rechute/réfractaire : des résultats spectaculaires avec des cellules CAR-T ciblant BCMA
L'étude multicentrique CARTBCMA-HCB-01 est la première étude européenne académique à montrer l'efficacité et la sécurité d'emploi d'une nouvelle construction de cellules CAR-T ciblant BCMA (B-Cell Maturation Antigen) chez des patients présentant un myélome multiple en rechute ou réfractaire. Le taux de survie globale à 16 mois atteint 80% et 53% des patients ne progressent pas. Plus important encore, le taux de réponse globales atteint 100% et 92% des patients évaluables pour la MRD au jour 100 post-infusion, sont MRD négatifs dans la moelle osseuse.
Depuis la première approbation par la FDA en 2017, les cellules CAR-T engrangent les succès dans les hémopathies malignes. Les premiers résultats ont été obtenus avec des cellules ciblant l'antigène CD-19 dans les lymphomes diffus à grandes cellules B. Cinq ans plus tard, nous en sommes à de nouvelles constructions avec des cellules CAR-T qui ciblent un antigène de maturation des lymphocytes B (BCMA), un récepteur cellulaire de la super famille TNF exprimé à la surface des plasmocytes tumoraux qui constitue de ce fait une cible thérapeutique intéressante. De plus, l'expression du BCMA soluble en fait un biomarqueur potentiel du pronostic et de la réponse au traitement. Des études antérieures ont déjà montré que des cellules CAR-T anti-BCMA sont très efficaces chez des patients avec un myélome multiple déjà lourdement prétraités, en rechute / réfractaire.
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