L'EMA lance une réflexion pour simplifier le développement des biosimilaires

L'Agence européenne des médicaments (EMA) étudie une approche améliorée pour le développement et l'évaluation des médicaments biosimilaires, tout en respectant les normes de sécurité strictes de l'Union européenne (UE). Cette approche est présentée dans un projet de document de réflexion sur le développement des biosimilaires. Son objectif est de réduire la quantité de données cliniques requises pour le développement et l'approbation des médicaments biosimilaires dans l'UE.

L'EMA a mis en ligne un projet de document intitulé « Réflexion sur une approche clinique personnalisée dans le développement des biosimilaires ». Il s'appuie sur un document préliminaire d'octobre 2024. L'objectif de cette réflexion est de réduire la quantité de données cliniques nécessaires au développement et à l'approbation des biosimilaires. Compte tenu des progrès des sciences analytiques et de la vaste expérience règlementaire acquise, les données non cliniques in vivo et, pour certains médicaments, les cliniques spécifiques sur l'efficacité et la sécurité devraient être réévaluée, explique l'EMA. Dans ce contexte, la nécessité d'études comparatives d'efficacité est de plus en plus remise en question. Renoncer à certaines exigences en matière de données cliniques « simplifierait le processus de développement et d'évaluation », tout en maintenant les normes élevées en matière de sécurité et d'efficacité. 

Cette approche plus rationnelle améliorera l'accès aux biosimilaires pour les patients de l'Union européenne et garantira que l'Europe reste un marché attractif pour le développement de ces traitements. 

Sur le site internet de l'agence, il est rappelé qu'un biosimilaire est homologué sur la base de sa similarité avec le médicament de référence, établie avec un exercice de comparabilité complet. Il faut que la comparaison comprenne des données de qualité, des données non cliniques in vitro et in vivo et des études comparatives de pharmacocinétique, de pharmacodynamie, de sécurité et d'efficacité. 

Simplifier, simplifier, simplifier

Le projet de réflexion suggère qu'une comparabilité structurelle et fonctionnelle démontrée, ainsi que des données pharmacocinétiques, peuvent suffire à montrer la similarité avec le médicament de référence. Cela pourrait potentiellement réduire la nécessité de mener des études cliniques approfondies sur l'efficacité, selon l'EMA. 

Dans la conclusion du document préparatoire, il est expliqué que dans l'ensemble, les biosimilaires pourraient être approuvés sans fournir d'études comparatives d'efficacité ni même de données pharmacodynamiques, si une efficacité clinique et une pharmacologie de sécurité similaires peuvent être déduites d'une évaluation suffisamment rigoureuse de la comparabilité analytique, de la pharmacologie in vitro et d'un essai clinique comparatif de pharmacocinétique. 

La possibilité d'envisager un programme de développement sans étude comparative d'efficacité dépend de la capacité à caractériser de manière approfondie la structure et la fonction du médicament de référence et à comprendre si les différences dans les qualités caractéristiques particulières ont un impact significatif sur les résultats cliniques. Dans tous les cas, une étude comparative bien définie de la pharmacocinétique humaine serait toujours nécessaire affirme l'EMA. 

Les parties prenantes sont invitées à envoyer leurs commentaires sur le document de réflexion via une enquête en ligne jusqu'au 30 septembre 2025. 

Source :

Reflection paper on a tailored clinical approach in biosimilar development https://www.ema.europa.eu/en/reflection-paper-tailored-clinical-approach-biosimilar-development