Traitement de la myélofibrose. Une nouvelle option thérapeutique avec un anti-TGFβ
L'étude évalue le bénéfice d'un ciblage du TGF-bêta (Transforming Growth Factor) pour contrer la suractivation de cette voie constatée dans la myélofibrose. Le succès de cette approche repose sur la spécificité de l'inhibiteur qui doit cibler les formes 1 et 3 et non la forme 2 qui est un régulateur de l'hématopoïèse. Les premiers résultats sont prometteurs avec notamment une augmentation significative de 63% du taux de plaquettes chez des patients avec une myélofibrose de mauvais pronostic.
Le TGF-β1 est un élément clé dans le développement de la fibrose médullaire. Bien qu'aucun argument direct ne confirme la source principale du TGF-β1 dans la myélofibrose primitive, plusieurs arguments indirects plaident pour une origine en grande partie mégacaryocytaire. Le mégacaryocyte est en effet une cellule majeure dans le développement de la fibrose dans la myélofibrose primitive mais aussi dans d'autres pathologies associées à la fibrose. Les taux de TGF-β mesurés au niveau du plasma, de la moelle osseuse ou de la rate des patients atteints de myélofibrose primitive sont deux à trois fois supérieurs à ceux retrouvés chez les sujets sains. Cibler ce facteur paraît a priori une bonne option à condition d'être spécifique.
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