Behandeling van myelofibrose. Een nieuwe therapeutische optie: een TGF-β-antagonistv
De TGF-bèta-weg is sterk geactiveerd bij myelofibrose. Vorsers hebben het nut van remming van TGF-bèta (Transforming Growth Factor) onderzocht, meer bepaald een geneesmiddel dat TGF-β1 en TGF-β3 remt, maar niet TGF-β2, dat de hematopoëse regelt. De eerste resultaten zijn veelbelovend: significante stijging van het aantal plaatjes met 63% bij patiënten met een prognostisch ongunstige myelofibrose.
GF-β1 speelt een sleutelrol bij de pathogenese van beenmergfibrose. Het is niet bekend wat de belangrijkste bron van TGF-β1 is bij primaire myelofibrose, maar er zijn meerdere indirecte aanwijzingen dat TGF-β1 grotendeels wordt gevormd door de megakaryocyten. Megakaryocyten spelen een belangrijke rol bij de pathogenese van primaire myelofibrose, maar ook bij andere ziekten die gepaard gaan met fibrose. De TGF-β-concentraties in het plasma, het beenmerg en de milt zijn twee- tot driemaal hoger bij patiënten met primaire myelofibrose dan bij gezonde mensen. Uitschakeling van die factor lijkt dan ook een goede optie, maar het desbetreffende geneesmiddel moet wel specifiek inwerken op TGF-β1.
Wilt u de rest van dit artikel lezen?
Registreer gratis om toegang te krijgen tot de volledige inhoud van MediQuality op al uw schermen