Myopathie de Duchenne : feu vert de la FDA pour le nouveau corticoïde vamorolone
Le corticostéroïde de nouvelle génération vamorolone (Agamree®, Catalyst Pharma) a été autorisé par la Food and Drug Administration (FDA) dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne chez les patients âgés de deux ans et plus. Ce stéroïde de synthèse a une efficacité similaire au traitement standard par prednisone sur le plan fonctionnel, mais semble avoir moins d’effets nocifs sur les os et la croissance.
En Europe, le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) a émis début octobre un avis positif sur le profil bénéfice-risque de la vamorolone, ce qui pourrait conduire à une autorisation du produit par l'Agence européenne du médicament (EMA) d'ici quelques mois. Le fabricant prévoit déjà une commercialisation de la vamorolone en Europe et aux Etats-Unis au premier trimestre 2024.
Vous désirez lire la suite de cet article ?
Inscrivez-vous