Ziekte van Duchenne: groen licht van FDA voor nieuw corticosteroïd vamorolone
De Food and Drug Administration (FDA) heeft het corticosteroïd van de nieuwe generatie vamorolone (Agamree®, Catalyst Pharma) goedgekeurd voor de behandeling van de spierdystrofie van Duchenne bij patiënten van twee jaar en ouder. Deze synthetisch steroïde is op functioneel vlak even effectief als de standaardbehandeling met prednison, maar het zou minder schadelijke effecten op de botten en op de groei hebben.
Begin oktober kwam het Europese Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) met een positief advies over het risico-batenprofiel van vamorolone, dat binnen enkele maanden zou kunnen leiden tot een vergunning voor het product door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). De producent voorziet reeds tijdens het eerste trimester 2024 een commercialisering van vamorolone in Europa en in de Verenigde Staten.
Wilt u de rest van dit artikel lezen?
Registreer gratis om toegang te krijgen tot de volledige inhoud van MediQuality op al uw schermen