Mavacamten: veilig en doeltreffend, ook na 3 jaar
De werkzaamheid en de veiligheid van mavacamten bij hypertrofische obstructieve cardiomyopathie (HOCM) werden tot nog toe gedurende hoogstens 30 weken geëvalueerd. De preliminaire resultaten van de PIONEER-OLE-studie bij 13 patiënten na 201 weken bevestigen nu die gegevens.
De EXPLORER-HCM-studie (Clinical Study to Evaluate Mavacamten in Adults With Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy), een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 3-studie, heeft de werkzaamheid en de veiligheid bij de behandeling van hypertrofische obstructieve cardiomyopathie aangetoond op korte en middellange termijn. In die studie verlaagde mavacamten de LVOTO (Left Ventricular Outflow Tract Obstruction) significant en verbeterde het de ziektesymptomen, de functionele capaciteit en de gezondheidstoestand zoals aangegeven door de patiënten zelf in vergelijking met de placebo tijdens een periode van 30 weken. Mavacamten werd tijdens de studieperiode goed verdragen. Slechts bij 7 patiënten is de linkerventrikelejectiefractie (LVEF) gedaald tot < 50% (mediaan 48%). Bij alle patiënten herstelde de LVEF na tijdelijke onderbreking van de behandeling.
Wilt u de rest van dit artikel lezen?
Registreer gratis om toegang te krijgen tot de volledige inhoud van MediQuality op al uw schermen