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Leucémie aiguë myéloïde en rechute / réfractaire : un nouveau traitement prometteur

Les résultats de l'étude de phase III IDHENTIFY sont porteurs d'espoirs pour les patients qui présentent une leucémie aiguë myéloïde avec mutation du gène IDH-2 en rechute / réfractaire. L'enasidenib, une nouvelle thérapie ciblée hautement sélective améliore les taux de survies, les taux de rémissions complètes et la qualité de vie. L'étude vient d'être présentée au dernier congrès de l'"American Society of Clinical Oncology" de Chicago.

La leucémie aiguë myéloïde (LAM) est une hémopathie rare et difficile à traiter. Son incidence tourne autour des 3.500 cas / an, avec un âge moyen au diagnostic de 68 ans. La mutation du gène de IDH-2 est retrouvée chez 8% à 19% des patients avec une LAM et dans la majorité des cas, une à deux mutations sont présentes, R140Q (75% des patients) et R172K (25%). Le traitement de référence est une chimiothérapie intensive mais la moitié des patients sont inéligibles parce que trop âgés ou présentant des co-morbidités (cardiaques, rénales…) les empêchant de recevoir de fortes doses d'azacitidine. Pour les patients éligibles, le taux de rémissions complètes ne dépasse pas 10% à 15% et la survie globale est inférieure à 10 mois. Une étude antérieure de phase III a montré qu'associer l'ivosidenib, un inhibiteur sélectif de IDH-1, à l'azacitidine triplait la survie des malades. Qu'en est-il en cas de mutation de IDH-2 avec son inhibiteur, l'enasidenib ? 

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