Het EMA wil nadenken hoe de ontwikkeling van biosimilars kan worden vereenvoudigd

Het Europese geneesmiddelenbureau (EMA) onderzoekt een betere procedure voor ontwikkeling en evaluatie van biosimilars met inachtname van de strenge veiligheidsnormen van de Europese Unie (EU). Die werkwijze wordt beschreven in een project van reflectiedocument over de ontwikkeling van biosimilars. Het EMA wil daarmee de hoeveelheid klinische gegevens die nodig is voor de ontwikkeling en de goedkeuring van biosimilars in de EU verlagen.

Het EMA heeft een "Reflection paper on a tailored clinical approach in biosimilar development" online gezet. Dat document is gebaseerd op een preliminair document uit oktober 2024. Het doel is: de hoeveelheid klinische gegevens verlagen die nodig is voor de ontwikkeling en de goedkeuring van biosimilars. Gezien de aanwinsten in de analytische wetenschappen en de ruime regelgevende ervaring zijn de niet-klinische in-vivogegevens en, voor sommige geneesmiddelen, de specifieke klinische gegevens over de werkzaamheid en de veiligheid toe aan herziening, aldus het EMA. Tegen die achtergrond wordt de noodzaak van vergelijkende studies van de werkzaamheid alsmaar meer ter discussie gesteld. Als bepaalde vereisten inzake klinische gegevens zouden wegvallen, zou dat het ontwikkelings- en evaluatieproces vereenvoudigen met behoud van de hoge normen inzake veiligheid en werkzaamheid.

Die rationelere benadering zal ook de toegang tot biosimilars voor patiënten van de Europese Unie verbeteren en zal ervoor zorgen dat Europa een aantrekkelijke markt blijft voor de ontwikkeling van die geneesmiddelen.

De website van het EMA herinnert eraan dat een biosimilar wordt goedgekeurd op grond van zijn gelijkenis met het referentieproduct, vastgesteld met een volledige analyse van de vergelijkbaarheid. D.w.z. vergelijking van gegevens van hoge kwaliteit, niet-klinische in-vitro- en in-vivogegevens en vergelijkende studies van de farmacokinetiek, de farmacodynamiek, de veiligheid en de werkzaamheid.

Vereenvoudigen, vereenvoudigen, vereenvoudigen 

Het reflectiedocument stelt dat een bewezen structurele en functionele vergelijkbaarheid en farmacokinetische gegevens kunnen volstaan om de gelijkenis met het referentieproduct aan te tonen. Wellicht zijn er dan geen grondige klinische studies van de werkzaamheid meer nodig, aldus het EMA.

In de conclusie van het document leggen de auteurs uit dat biosimilars al bij al zouden kunnen worden goedgekeurd zonder vergelijkende studies van de werkzaamheid en zelfs zonder farmacodynamische gegevens als uit een voldoende rigoureuze evaluatie van de analytische vergelijkbaarheid, de in-vitrofarmacologie en een vergelijkende farmacokinetische studie kan worden afgeleid dat de klinische werkzaamheid en de veiligheidsfarmacologie vergelijkbaar zijn.

Om een biosimilar te kunnen ontwikkelen zonder vergelijkende studie van de werkzaamheid, moet je een grondige beschrijving kunnen geven van de structuur en de functie van het referentieproduct en moet je nagaan of verschillen in bijzondere karakteristieke kwaliteiten significante invloed hebben op de klinische resultaten. Een goede vergelijkende studie van de farmacokinetiek bij de mens zal sowieso nodig blijven, aldus het EMA.

De betrokken partijen worden uitgenodigd commentaar te geven op het reflectiedocument via een online-enquête. Ze kunnen dat doen tot 30 september 2025.

Bron:

Reflection paper on a tailored clinical approach in biosimilar development https://www.ema.europa.eu/en/reflection-paper-tailored-clinical-approach-biosimilar-development